Trở về Menu
Những năm gần đây, lĩnh vực nghiên cứu tế bào gốc liên tục đạt được những bước tiến mang tính đột phá, từ khoa học cơ bản đến ứng dụng lâm sàng đều cho thấy tiềm năng to lớn. Tháng 5 năm 2025, nhiều nhóm nghiên cứu trên toàn cầu đã lần lượt công bố các kết quả quan trọng, đánh dấu lĩnh vực này đang tăng tốc tiến vào giai đoạn mới của công nghiệp hóa và y học chính xác.
Ngày 11 tháng 5 năm 2025, nhóm nhà khoa học Trung Quốc tuyên bố đã hoàn thành ca thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới "tái tạo giác mạc bằng tế bào gốc tự thân" (nguồn: Sina Finance). Công nghệ này thông qua việc lấy tế bào gốc từ niêm mạc miệng bệnh nhân, nuôi cấy biệt hóa định hướng trong 21 ngày rồi cấy ghép vào giác mạc bị tổn thương, đã giúp 6 bệnh nhân mù giác mạc hoàn toàn khôi phục thị lực. Đáng chú ý, so với cấy ghép dị thể truyền thống, phương pháp này tránh được phản ứng thải ghép miễn dịch và giảm chi phí khoảng 60%. Người phụ trách dự án tiết lộ rằng công nghệ này đã được Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia phê duyệt qua "kênh xanh", dự kiến năm 2026 sẽ triển khai thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm.
Trong cùng thời gian, Đại học Keio và Đại học Kyoto (Nhật Bản) đã phối hợp phát triển "miếng vá cơ tim từ tế bào iPS" và hoàn thành ca ứng dụng nhân đạo đầu tiên. Một bệnh nhân suy tim do nhồi máu cơ tim, sau khi được cấy ghép mảnh cơ tim nhân tạo kích thước 4cm×6cm, phân suất tống máu thất trái đã tăng từ 28% lên 41%. Miếng vá này được nuôi cấy từ tế bào iPS đặc hiệu của bệnh nhân, sau khi cấy ghép có thể đồng bộ nhịp tim chủ và tiết ra các yếu tố thúc đẩy tạo mạch.
Công ty công nghệ sinh học Vertex (Mỹ) phối hợp với CRISPR Therapeutics phát triển "hệ thống in sinh học 3D tế bào gốc", thu hút sự chú ý của ngành. Hệ thống này có thể hoàn tất toàn bộ quy trình từ lấy tế bào đến tạo hình cơ quan sơ khai trong 48 giờ, độ chính xác in đạt 20 micron, hiệu suất cao hơn 15 lần so với phương pháp truyền thống. Hiện đã hoàn thành thử nghiệm in chức năng mô gan trên chuột, dự kiến quý III/2025 sẽ khởi động thử nghiệm lâm sàng trên mô gan người.
Trong khi đó, nhóm nghiên cứu Trung Quốc cũng đạt đột phá trong lĩnh vực nuôi cấy quy mô lớn. Viện Sinh học Quảng Châu (Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc) phát triển "hệ thống nuôi cấy vi hạt không huyết thanh", giúp hiệu suất nhân rộng tế bào gốc trung mô cao gấp 230 lần phương pháp truyền thống mà vẫn duy trì ổn định bộ gen. Công nghệ này đã được ứng dụng thành công trong dự án điều trị viêm xương khớp tại một bệnh viện hạng ba ở Bắc Kinh, với một lô nuôi cấy có thể đáp ứng nhu cầu điều trị cho 500 bệnh nhân.
Tháng 4 năm 2025, Tổ chức Y tế Thế giới ban hành phiên bản mới của "Hướng dẫn quốc tế về nghiên cứu lâm sàng tế bào gốc", lần đầu tiên xác định ranh giới ứng dụng của tế bào gốc chỉnh sửa gen. Quy định mới yêu cầu tất cả các chỉnh sửa di truyền phải có khả năng truy xuất và đảo ngược, đồng thời xây dựng hệ thống mã hóa sản phẩm tế bào gốc thống nhất trên toàn cầu. Cùng thời điểm, Liên minh châu Âu thông qua "Thỏa thuận mua sắm chung thuốc điều trị tiên tiến", đưa liệu pháp tế bào gốc vào hệ thống bảo hiểm y tế châu Âu.
Ủy ban Y tế Quốc gia Trung Quốc gần đây công bố "Báo cáo đánh giá các cơ quan đăng ký nghiên cứu lâm sàng tế bào gốc", cho thấy cả nước đã có 103 cơ quan được chứng nhận GCP phiên bản mới. Đáng chú ý, quy định mới đã tăng cường chế độ "quản lý phân cấp rủi ro", rút ngắn chu kỳ phê duyệt điều trị bằng tế bào gốc tự thân xuống còn 90 ngày, trong khi sản phẩm dị thể phải tiến hành thêm theo dõi ổn định bộ gen.
Theo thống kê của BloombergNEF, quý I năm 2025, tổng số vốn huy động trong lĩnh vực tế bào gốc toàn cầu đạt 7,8 tỷ USD, tăng 42% so với cùng kỳ năm trước. Trong đó, các công ty Trung Quốc chiếm 37% số thương vụ, tập trung chủ yếu vào các phân ngành như chip cơ quan và nuôi cấy cơ quan mô phỏng. Một công ty công nghệ sinh học tại Thâm Quyến phát triển "trạm làm việc chuẩn bị tế bào gốc tự động hóa hoàn toàn" đã nhận được 1,2 tỷ NDT trong vòng gọi vốn B, với thiết kế tích hợp giúp giảm chi phí xử lý tế bào xuống còn 150 NDT/liều.
Đáng chú ý, các công ty bảo hiểm đã bắt đầu tham gia chia sẻ rủi ro. Tập đoàn UnitedHealth (Mỹ) tung ra "bảo hiểm hiệu quả điều trị bằng tế bào gốc", cam kết hoàn trả 80% chi phí nếu kết quả điều trị không đạt kỳ vọng. Sản phẩm tài chính sáng tạo này được cho là sẽ thúc đẩy nhanh quá trình thương mại hóa công nghệ tế bào gốc.
Mặc dù tiến bộ rõ rệt, lĩnh vực tế bào gốc vẫn đối mặt với ba thách thức cốt lõi: Thứ nhất là kiểm soát tính không đồng nhất của tế bào, hiện độ tinh khiết biệt hóa cao nhất mới đạt 92%; Thứ hai là dữ liệu an toàn lâu dài sau cấy ghép chưa đầy đủ; Thứ ba là tiêu chuẩn kiểm soát chất lượng sản xuất quy mô lớn vẫn cần thống nhất. Viện Nghiên cứu Tế bào gốc Harvard đã đề xuất "giải pháp giám sát chuyển hóa đơn bào", có khả năng theo dõi thời gian thực tình trạng chuyển hóa của 100.000 tế bào đơn lẻ.
Tại Hội nghị thường niên Hiệp hội Nghiên cứu Tế bào gốc Quốc tế 2025, công nghệ thế hệ tiếp theo sẽ tập trung vào "cảm ứng biệt hóa đặc hiệu không-thời gian" và sự kết hợp sáng tạo với "giá đỡ vật liệu sinh học thông minh". Viện Max Planck (Đức) đã trình bày hệ thống công tắc gen điều khiển bằng ánh sáng, có thể điều chỉnh chính xác thời điểm biệt hóa tế bào gốc bằng tia hồng ngoại gần, và đã thành công trong việc tạo ra các loại tế bào thần kinh khác nhau theo nhu cầu trong thí nghiệm động vật.
Từ phòng thí nghiệm đến lâm sàng, công nghệ tế bào gốc đang tái định hình ranh giới của y học hiện đại. Với sự hội nhập sâu rộng của các ngành khoa học liên ngành và việc tối ưu hóa liên tục của hệ thống quản lý, dự kiến đến năm 2030 thị trường điều trị bằng tế bào gốc toàn cầu sẽ vượt 100 tỷ USD, mang đến các giải pháp mới cho điều trị bệnh nghiêm trọng. Như lời Giáo sư Shinya Yamanaka – chủ nhân giải Nobel Sinh lý học – đã nói: "Chúng ta đang chứng kiến thời khắc lịch sử khi y học tái tạo chuyển mình từ khoa học viễn tưởng thành y học thường quy."
